Гепатит B – глобальная проблема здравоохранения. Эта потенциально опасная для жизни людей инфекция поражает печень, провоцирует цирроз и рак. В мире более 325 миллионов людей живут с вирусом гепатита B, и большинство из них находятся под угрозой развития хронической патологии печени (HBV) и смерти. Еще 6 лет назад стартовали доклинические исследования лекарства от гепатита В.
Около 686 000 человек каждый год умирает от гепатита B. Это настоящая эпидемия и катастрофа мирового масштаба. Австралийские ученые из компании Panacea infarm (https://panacea-infarm.com/) – крупнейшего разработчика лекарств, основываясь на удручающие данные статистики, решили запустить крупномасштабный исследовательский проект и разработать эффективное лекарство от инфекции. Клинические испытания начались в октябре 2013 года.
Амбициозные планы Panacea infarm на 2013 год заинтересовали отраслевых инвесторов и ученых со всего мира. В исследованиях принимают участие светила науки, ранее работавшие в компании CSL Behring. С замиранием сердца больные хроническим гепатитом B наблюдают за экспериментами новейшего препарата, который, возможно, станет гарантией излечения.
Цель доклинических испытаний
Пройдет не один месяц и даже не один год от момента синтеза главного действующего вещества до выпуска препарата на рынок. Лекарство подвергается ряду тестов, которые покажут, насколько препарат эффективен против определенной патологии, можно ли вообще его использовать и какие развиваются осложнения. Новое средство должно выдержать всю последовательность исследований.
Формула или рецепт еще нельзя назвать лекарственным средством – ученые должны выяснить, какая концентрация действующих веществ будет оптимальной для достижения максимального эффекта. Поэтому главное биологическое звено в системе эксперимента – мыши. Разработать эффективное лекарство для лечения гепатита B – задача не из легких. Средство должно идеально влиять на ход разных биохимических реакций и в нужном направлении менять их.
По итогам первого испытания выявляется, сколько грызунов осталось в живых, и работа над ними продолжается, корректируется доза препарата и концентрация действующих веществ. В течение 12 месяцев ведется наблюдение за состоянием животных, работой их внутренних органов. Доклинические исследования необходимы, чтобы узнать, можно ли вообще тестировать препарат на людях.
По словам Марка Пеллегрини, руководителя группы исследователей, работавших над проектом в Институте Уолтера и Эльзы Холл в Мельбурне (Австралия), действующие вещества препарата должны разрушить только зараженные вирусом клетки печени, не задевая здоровые ткани.
Функции органа постепенно, через несколько месяцев, восстановились.
В самом начале испытаний разрабатывается химическая и молекулярная формула лекарства. Далее проводятся доклинические исследования, включающие в себя биологическое, микробиологическое, фармакологическое, химическое, физическое и токсикологическое тестирование на лабораторных животных. Определяется форма выпуска лекарства (таблетки, инъекционный раствор, суспензия).
Фазы клинических испытаний
Первая фаза. Определяется оценка переносимости и безопасности, фармакокинетические и фармакодинамические параметры препарата. Длительность клинических исследований первой фазы может продолжаться несколько недель и месяцев. Лишь небольшой процент препаратов, вошедших в первую фазу, получит одобрение FDA, ВОЗ и других служб и будут выпущены на мировой фармакологический рынок.
Вторая фаза. Цель клинических испытаний на этом этапе – обозначить оптимальный уровень дозировки препарата для достижения требуемой концентрации действующих веществ в организме. Переносимость и эффективность средства сравнивается с другим препаратом, стандартным для классической терапии, либо с плацебо.
Третья фаза. Фармацевтическая компания-разработчик в ходе этой стадии исследования подтверждает безопасность и эффективность нового продукта, формирует регистрационное досье лекарственного средства. В досье содержится полная информация способа применения и результаты предыдущих испытаний. Далее тестирование будет проводиться на людях.
Четвертая фаза. Проводятся исследования с участием групп добровольцев. В эксперимент приглашаются больные со всего мира для объективной оценки реакции организма на препарат у людей разных национальностей и рас. Если новое средство успешно пройдет все фазы исследований и получит одобрение соответствующих служб, оно будет допущено к продаже для лечения больных людей.
Далее собирается информация по срокам лечения, взаимодействию с другими лекарственными средствами, оценивается возможность использования для разных возрастных групп. Если в ходе испытания выявляются какие-либо опасные явления, с продажи препарат снимается. Когда все исследования завершатся, продукт одобряется Агентством Министерства здравоохранения и социальных служб США, Всемирной организацией здравоохранения, ему присваивается торговое название. После регистрации препарата докторам разрешается применять его в медицинских учреждениях строго по показаниям.
В отличие от препаратов прямого противовирусного действия FABI256 блокирует РНК патогенных ферментов полностью и вирус в целом. Благодаря действующим веществам излечение возможно даже при циррозе, фиброзе и после перенесенных ранее гепатитов. FABI256 создается по принципу действия своего предшественника Birinapant, разработка которого не увенчалась успехом и выходом на мировой рынок фармацевтики.