26.02.2021 16:04
Консультации.
Просмотров всего: 7334; сегодня: 1.

Международный день редких заболеваний 2021

Международный день редких заболеваний 2021

Пациенты с орфанными заболеваниями сталкиваются с проблемами, связанными с редкостью их состояний и усугубляемыми тем, что во всем мире таким заболеваниям уделяется недостаточно внимания. В то же время редкие заболевания часто бывают хроническими, прогрессирующими, дегенеративными, инвалидизирующими и опасными для жизни.

Относительно небольшое количество пациентов, недостаточная осведомленность об их проблемах среди широкого населения и медицинских специалистов, нехватка клинических знаний и экспертных центров представляют собой значительные препятствия, которые замедляют процесс развития системы помощи пациентам с редкими заболеваниями. Зачастую такие болезни характеризуются различными состояниями и симптомами даже у пациентов, страдающих одними и теми же заболеваниями, что значительно затрудняет постановку верного диагноза и вызывает задержку начала лечения.

Редкие заболевания исчисляются тысячами: на сегодня описано до 8000 патологий. Их симптомы могут быть очевидны с рождения или проявляться в детском возрасте, в то же время более 50% редких заболеваний проявляются уже во взрослом возрасте.

В России орфанными считаются заболевания, которые имеют распространённость не более 10 случаев на 100 тысяч населения. По данным Минздрава, около 5% населения страны страдают такими врождёнными или наследственными болезнями, а 400-500 тысяч больны тяжёлыми орфанными заболеваниями.

«Редкие заболевания зачастую проявляются уже в детстве, и многие юные пациенты в отсутствие доступной помощи, в условиях несовершенства диагностики и нехватки терапии просто не доживают до взрослого возраста. Помочь сохранить эти жизни можно лишь открыто говоря о том, что такие болезни и такие пациенты существуют, они рядом, хоть и, казалось бы, их не так много. Люди, страдающие редкими недугами, и их семьи остро нуждаются в поддержке и помощи со стороны государства, медицинских специалистов и общества в целом. Компания Pfizer, со своей стороны, на протяжении десятилетий занимается поиском научных решений, способных помочь таким пациентам уже сегодня и в долгосрочной перспективе», – отмечает Дильбар Ибрашева, медицинский руководитель подразделения Pfizer «Редкие заболевания» в России.

Компания Pfizer уже более 30 лет является активным участником сферы разработки передовых решений для лечения орфанных болезней и стремится поддерживать стремление сообщества таких пациентов к равному доступу к здравоохранению, социальной помощи, эффективной своевременной диагностике и инновационной терапии.

Сегодня пациентам доступны инновационные препараты компании для терапии редких заболеваний, среди которых акромегалия, лимфангиолейомиоматоз (ЛАМ), транстиретиновая амилоидная полинейропатия, болезнь Гоше и другие. В прошлом году препарат компании для терапии болезни Гоше был включен в государственную программу льготного лекарственного обеспечения «14 высокозатратных нозологий» (14 ВЗН).

Приоритетным направлением исследований Pfizer в данный момент является генная терапия для лечения пациентов с гемофилией А и В и мышечной дистрофией Дюшенна. Более 10 перспективных технологий компании находятся на стадии разработки. В планах Pfizer – обеспечить вывод на российский рынок более 5 новых лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний к 2025 году. Компания является лидером в разработке нового поколения революционных методов лечения редких заболеваний во всех формах, включая малые молекулы, большие молекулы / моноклональные антитела (mAb) и многообещающие технологии генной терапии.

В фокусе внимания Pfizer в области редких патологий – выявление недиагностированных и не получающих терапию пациентов с орфанными кардиологическими, гематологическими, эндокринными и неврологическими заболеваниями, и объединение специалистов внутри и за пределами компании для обеспечения таких больных необходимым жизнеспасающим лечением. 


Ньюсмейкер: Pfizer — 77 публикаций
Поделиться:

Интересно:

Мэр Москвы продлил срок полномочий бизнес-омбудсмена Татьяны Минеевой
22.02.2024 17:32 Документы
Мэр Москвы продлил срок полномочий бизнес-омбудсмена Татьяны Минеевой
Мэр Москвы Сергей Собянин ещё на пять лет продлил срок полномочий бизнес-омбудсмена Татьяны Минеевой. Указ о назначении был подписан и опубликован 22 февраля 2024 года на сайте столичной мэрии. Ранее на пост Уполномоченного по защите прав предпринимателей в городе Москве Татьяна...
Об истории женского предпринимательства расскажет выставка
22.02.2024 09:12 Мероприятия
Об истории женского предпринимательства расскажет выставка
В Москве в музее предпринимателей, меценатов и благотворителей 2 марта 2024 года начнет работу выставка «Женское предпринимательство: сквозь века». Она расскажет об историях и судьбах выдающихся дореволюционных женщин-предпринимателей и современных бизнес-леди, продолжающих традиции и успешно...
«Тенденция – к объединению»
21.02.2024 19:29 Интервью, мнения
Тенденция – к объединению
Гендиректор ЧОО - о том, что изменилось в сфере охраны и почему одной технической безопасности мало Близится 23 февраля. В России в этот день отмечается День защитника Отечества, который изначально являлся праздником для всех военнослужащих, но сегодня это праздник всех мужчин, способных встать на...
«Выберу.ру»: рейтинг лучших семейных ипотек в феврале 2024 года
21.02.2024 18:38 Аналитика
«Выберу.ру»: рейтинг лучших семейных ипотек в феврале 2024 года
«Выберу.ру» подготовил рейтинг банков с наиболее выгодными для семей с детьми ипотечными программами на покупку квартир в новостройках страны благодаря скидкам банков к базовой ставке 6%. В ходе исследования мы сравнили условия семейной ипотеки в линейках российских банков из ТОП-100 по объемам...
Рашид Темрезов принял участие в совещании по вопросу капремонта школ
21.02.2024 14:24 Новости
Рашид Темрезов принял участие в совещании по вопросу капремонта школ
В минувшую среду, 20 февраля, Глава Карачаево-Черкесии Рашид Темрезов принял участие в совещании, которое провел Президент России в режиме ВКС с субъектами России о ходе реализации программы капитального ремонта школ. Федеральная программа капитального ремонта школ реализуется по поручению...